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    90后父亲花百万为儿制药:阳台建实验室、筹钱买猴

    去年,云南昆明一位仅高中学历的 90 后父亲,因其大胆自制化合物为患有 Menkes罕见病的孩子治病,冲进了众人的视野。他耗费百万在自家阳台搭建实验室,在动物和自己身上做实验后,将制成的组氨酸铜给孩子使用,让孩子的生命得以延续至今。

    2022 年 6 月 11 日,父亲节之际,徐伟接受《百姓关注》采访时告诉记者,孩子刚刚过完 3岁生日。有人说,这场孤独的冒险取得了胜利,堪称 ” 医学奇迹 “;但徐伟不这么想,作为一个 ” 隐形学霸”,他认为如今的结果基本符合预期。这种从实验中取得的自信甚至表现在即将开始的基因治疗上。而从始至今,有一条看不见的线将这一切穿插起来,徐伟称之为:强加给孩子的父爱。

    徐伟和儿子的合照 / 图来自徐伟微博

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    ” 他活过三岁 不算是奇迹 “

    Menkes 综合征是一种铜代谢异常疾病,目前大陆无上市药物和成熟的治疗手段可供患者治疗,导致患此病的患者平均寿命只有 19个月。很不幸,徐伟的儿子徐颢洋在他 9 个月大的时候,确诊换上 Menkes 综合征,被医生 ” 判了死刑 “。

    焦急之初,来不及做什么心理建设,徐伟只知道想尽一切办法救孩子。他发现一种名叫组氨酸铜的化合物能够缓解孩子病情,但遗憾的是这种试剂大陆并未上市,要用药最近也需要去到台湾,但疫情阻挡了他当时唯一的去路。

    自制药的念头遂迸进了徐伟的脑海。

    徐伟在实验室 / 图来自徐伟微博

    用机器翻译论文确定组氨酸铜的配方、上网搜视频学习每个设备的用法、动物实验、以身试药 ……最终徐伟成功用自制的组氨酸铜延续了孩子的生命。总有人会反复问徐伟,给孩子用药为什么那么干脆?

    “没什么好犹豫的,一切的恐惧源于未知,但有了学习和实验的过程,就会发现没什么害怕的。组氨酸铜就是氨基酸和铜离子,都是人体必需的,只要不过量,不会有问题”。徐伟的回答总是胸有成竹,又带着一丝云淡风轻。

    徐伟接受采访时,孩子的 3 岁生日刚过去 5 天,一家人好好地庆祝了一番。

    曾被断言活不过 3 岁的孩子走到今天,徐伟并不认为自己创造了奇迹,因为这背后的努力都有科学作为支撑:”第一我们一直没放弃,第二他一直很开心,我接触分子生物学以后才知道,开心的情绪可以影响人体内的 MRA表达,可以抵御自身疾病或提升自身免疫力 “。

    徐伟和儿子过 3 岁生日

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    基因治疗,互为最好的礼物

    虽然组氨酸铜成功延续了颢洋的生命,但目前他依旧不是一个正常的 3 岁小孩。他不会说话,也不能叫爸爸。

    徐伟认识到,要彻底改写孩子的命运,基因疗法势在必行,第一步就是基因替代。

    在此前很长一段时间,徐伟卖车筹钱买猴做实验,寻求基因公司的帮助,已经生产出了基因药物——一种改造过的病毒液体。通过将这种液体注入患者体内,细胞受到感染会把病毒里的DNA 释放出来,将人体需要的 DNA 放进去。

    徐伟进行基因治疗前期实验 / 图来自徐伟微博

    徐伟即将向孩子注射这样的基因药物。通过动物实验观察,虽然这样的方法能够取得良好的治疗效果,但因为实验条件差异,他并不能预判孩子注射后的情况。面对这样的不确定性,徐伟依旧认为自己是成功的:

    ” 因为他是世界上第一例进行基因治疗的 Menkes病患者,走到这一步,他已经可以为后来的治疗和药物研发,提供有价值的医疗信息 “

    基因治疗会在父亲节前后进行。徐伟坦言自己从前从未留意过父亲节,但这一次他对这个节日有了期待。”基因治疗是我送给孩子的礼物,如果能取得良好的治疗效果,对我而言就是最好的父亲节礼物了 “。

    徐颢洋 / 图片由徐伟本人提供

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    ” 学有探奇索妙”:隐形学霸的探索之路

    基因替代疗法只是第一步,接下来徐伟会继续研究基因编辑。这需要突破更多的技术壁垒,为此,徐伟已经在准备自考成人本科,甚至考虑读研究生。

    外界对徐伟的经历,给予众多目光的原因之一在于,

    仅高中学历的他取得自制药救子的初步胜利,这件事存在矛盾性。

    但徐伟说,学历并不代表一个人的学习力。在他的书房,大量的生物化学类书籍让人不明觉厉,但徐伟随意一翻,多少能说出个中原理,这让人感到惊讶。

    徐伟书房里的专业书籍 / 摄影:李忠仝

    但徐伟接下来的一句话解答了这个疑惑:

    ” 高中我除了英语成绩不好,其他科目都是年级第一 “。

    至于为什么要辍学,他只用 ” 各种各样的原因 “来总结。无论从前如何,徐伟表示,自己已经在救子道路上打开了新世界的大门,找到了自己感兴趣又自觉很有意义的事情。

    学有探奇索妙,其实这个过程蛮好玩的,实验不会欺骗你,通过这个过程不断尝试不断创新,也许会发现很多不一样的东西“。所以,尽管不迷信学历,但徐伟依然想要深造的原因,除了是想为孩子提供更好的医疗条件,也是在尽己所能继续探索未知的世界。

    徐伟家阳台实验室里的仪器 / 摄影:李忠仝

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    固执的父爱:就算命不久矣 也该有所意义

    如果说徐伟是一个伟大的父亲,相信不会有人不同意。但徐伟本人却给予了否认:

    ” 我不伟大,我只是一个普通的父亲,只是固执了一点而已 “

    一路走来,徐伟也遭遇过很多的质疑和不理解。但他始终认为:

    他不相信别人能做出来的药,自己做不出来;就算真的不可能,他至少也需要通过尝试,知道不可能的原因在哪里。

    徐颢洋 / 图片由徐伟本人提供

    当然,徐伟承认在个人性格之外,这种固执背后是对孩子深深的爱。

    在走上自制药这条路之初,他就认为让孩子的人生变得有意义更重要。方式可以是积极抵抗病魔,也可以是以身试法留下医疗信息以备后续研究,总之不能是被” 判了死刑 ” 以后,慢慢等待死亡。” 或许这就是我强加给他的我所理解的一种爱吧 “。

    徐伟也希望,这样固执的爱能被越来越多的罕见病患者感受到。

    据徐伟了解到的情况,目前国外相同技术原理的基因疗法,患者需要支付的价格,折合人民币上千万。他猜测,这也是为何国内无法普及基因疗法的原因。而如果通过自己的经历能唤起更多的社会关注,能有捐助帮助药企以更低的成本生产基因药物,能有医院就此发起临床研究,将基因药物用在患者身上,或许就能为罕见病患者带来一线生机。

    徐伟和儿子的合照

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